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数字版权保护_实用新型专利号_指南

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2018年2月15日,FDA发布了Duchenne肌营养不良及相关肌萎缩蛋白病指南:开发治疗药物。该指南阐述了治疗杜氏肌营养不良(DMD)和相关肌营养不良蛋白病(包括贝克肌营养不良(BMD)、DMD相关扩张型心肌病(DCM)和女性症状携带者状态的药物临床开发计划。该指南没有涉及开发治疗肌营养不良蛋白病肌肉退化继发并发症的药物。肌营养不良蛋白病影响儿童和成人,症状从威胁生命、严重衰弱到完全没有。因此,该指南强调药物研发人员和患者了解安全性和疗效预期。例如,除了知情同意外,新出现的安全信息必须迅速传达给研究患者及其护理人员,以便他们可以重新评估继续参与。该指南不鼓励根据某些特征不必要地将患者排除在外,除非有科学依据。同时,该指南认识到,赞助人可以将药物开发目标对准已识别的疾病亚组(例如,特异性肌营养不良蛋白突变),从而根据可能出现临床益处的患者子集进行注册。该指南指出,FDA在确定批准所需的患者暴露次数和持续时间时,将考虑DMD和其他严重肌营养不良蛋白病的性质,但从合理数量的至少接触药物1年的患者获得的安全数据通常是合适的。关于疗效终点,FDA没有规定一组必需的或推荐的临床结果。FDA鼓励药物研发人员提出并在必要时开发出能够有效可靠地评估具有广泛症状和疾病分期的患者的终点。对于长期服用的药物,开发人员应至少展示3个月的疗效。FDA还建议使用在生化、细胞或组织水平上可靠反映骨骼肌健康和数量的生物标志物作为替代终点,以支持加速批准。FDA认识到,许多受dystrophinopathy影响的患者面临着严重的威胁生命的疾病,这些疾病的治疗不充分或根本不存在。因此,FDA指出,如果科学合理的话,允许非临床试验的临床试验可能是适当的,而且典型的临床药理学试验可能不需要支持新药的批准。我们鼓励读者阅读该指南,也可以在FDA的网站上找到。